35.英国医生在2002年对一名患严重免疫缺陷症的“气泡婴儿 实施基因治疗.初期治疗结果令人满意.所谓“气泡婴儿 是指出生时存在基因缺陷.从而引发“严重联合免疫缺损症 的婴儿.患者自身不具备免疫系统.只能在完全无菌的条件下生存.18个月大的Evans正是这类不幸的患者.在他降生后.随着来自母体的免疫力消耗殆尽.他的体质迅速下降.胸腔反复感染.抗生素对此也无能为力.直到发展为肺炎.此后他就一直待在重症监护病区.该病的治疗措施一般可采用骨髓移植或基因治疗.但骨髓移植要找到合适的供体很困难.就在这危急关头.Evans的父母接受了Great Ormond Street医院对他实施基因治疗的建议.一般认为.SCID患者由于X染色体上一个名为“伽玛C 的基因有缺陷.导致淋巴系前体细胞膜上与白细胞介素结合的受体构象改变.白细胞介素无法与这结合.因此患者不能正常产生免疫系统细胞.正常人体内的T细胞.B细胞.巨噬细胞等都是由造血干细胞分化而来的可用下图表示 在对Evans实施的基因治疗过程中.医生从他体内抽取了一点骨髓.在其中加入携带正确基因的病毒载体.然后再注入他的体内.当正确的基因发挥作用后.Evans体内就能自然产生免疫细胞了.下图是对婴儿的基因治疗过程.医院发言人介绍说.Evans的血液状况有很大改观.几乎接近正常指标.他出生到现在.第一次能和其他孩子一起到户外去玩. (1)SCID病产生的原理与下列哪些疾病产生的原理一致 ( ) A.苯丙酮尿症 B.艾滋病 C.21三体综合症 D.抗维生素D佝偻病 (2)如果一个“伽玛C 基因控制合成的受体分子由4条肽链组成.且含有1000个氨基酸.那么与之相对应的“伽玛C 基因至少有 个嘌呤碱.该受体至少含有 个氧原子. (3)从上述可知基因治疗就是把健康的外源基因导入 中.在此过程中病毒的作用是 . (4)若该病基因是隐性的.则患病女子经基因治疗后与正常男子结婚.从优生的角度看.他们应该选择生育 后代.理由是 . 【查看更多】

 

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1990年,在经过了长期的审查后,美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶,临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏,导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此,她不能抵抗任何微生物的感染,只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后,患者的免疫功能得到了很大的修复。

下图表示治疗SCID的过程,请据图回答下列问题:

(1)T淋巴细胞由_______在胸腺中发育成熟。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是_____,目的基因是_____,目的基因的受体细胞是_______。

(3)要从细菌中获得携带人正常ada基因,需要的工具包括__________、__________、_____。

(4)人的ada基因与胰岛素基因相比,其主要差别是______________。

(5)如果科学家通过基因工程技术,成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞,使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性在治疗前后的基因型:(正常基因为H,血友病基因为h)_____、_____。

(6)如果该女性在恢复正常后,与一正常男性结婚,所生子女的表现型为____(在下列选项中选择正确的一项),并说明理由:_______________________________________________________________________________________________。

A.子、女儿全部正常              B.儿子、女儿中各一半正常

C.儿子全部患病、女儿全部正常    D.儿子全部正常、女儿全部患病

 

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阅读下面的资料,完成下列问题。

1990年9月,美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女童,实施了基因治疗。复合型免疫缺陷症是一种遗传疾病。女童由于腺苷酸脱氨酶基因缺失,造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶;而腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能作用所必需的,因此,女童不能抵抗病原微生物的威胁。1990年9月,这名女童接受了基因治疗,研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞中,使淋巴细胞能够产生腺苷酸脱氨酶,然后,再将这种淋巴细胞转入患者体内。半年后,在血液中检测出了被改造的淋巴细胞,发现女童体内产生的腺苷酸脱氨酶越来越多,产生抗体的能力显著改善。

(1)请运用所学遗传学原理,预测该女童腺苷酸脱氨酶基因缺失的可能原因         、           。

(2)基因治疗是把健康的外源基因导入                。

A.患者的所有细胞

B.某些功能细胞

C.患者的DNA分子中

D.以上均不正确

(3)研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入淋巴细胞而不是其他细胞的原因可能是          。

(4)请用基因工程方法简要写出该女童基因治疗的步骤,并写出两种鉴定是否治疗成功的方法。

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(10分,每空2分)1990年,在经过了长期的审查后,美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶,临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏,导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此,她不能抵抗任何微生物的感染,只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后,患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程,请据图回答下列问题:

(1)T淋巴细胞由                   在胸腺中发育成熟。
(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是                   ,目的基因是                    ,目的基因的受体细胞是                       。
(3)人的ada基因与胰岛素基因相比,其主要差别是                。

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(11分)1990年,在经过了长期的审查后,美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶,临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏,导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此,她不能抵抗任何微生物的感染,只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后,患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程,请据图回答下列问题

(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________,目的基因是________,目的基因的受体细胞是________。
(2)要获得携带人正常ada基因的细菌,需要的工具包括________、 ________、______
(3)人的ada基因与胰岛素基因相比,其主要差别是________。
(4)如果科学家通过基因工程技术,成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞,使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型:(正常基因为H,血友病基因为h)________ 、________ 。
(5)如果该女性在恢复正常后,与一正常男性结婚,所生子女的表现型为________ (在下列选项中选择正确的一项),并说明理由:________________________。
A.子、女儿全部正常
B.儿子、女儿中各一半正常
C.儿子全部患病、女儿全部正常
D.儿子全部正常、女儿全部患病

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(10分,每空2分)1990年,在经过了长期的审查后,美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶,临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏,导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此,她不能抵抗任何微生物的感染,只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后,患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程,请据图回答下列问题:

(1)T淋巴细胞由                    在胸腺中发育成熟。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是                    ,目的基因是                     ,目的基因的受体细胞是                         。

(3)人的ada基因与胰岛素基因相比,其主要差别是                 。

 

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