2.人的凝血因子IX基因缺陷引起的血友病B是一种严重的遗传病.临床上表现为后发性或轻微外伤后出血不止.常由于关节.肌肉的反复出血导致关节畸形而终身残废.或由于内脏或颅内出血而死亡.1991年7月.复旦大学与第二军医大学上海医院合作.从一批志愿接受基因治疗的患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗的临床研究.获得了成功.结合教材中基因治疗的途径.请推测专家的研究思路可能是: (1)思路一:体内途径 第一步:从正常人体内提取凝血因子IX的正常基因. 第二步: .达到治疗疾病的目的. (2)思路二:体外途径 第一步: .从患者体内提取受体细胞. 第二步: . 第三步:扩大培养改造的患者的受体细胞. 第四步: .并检测患者血液中有没有IX凝血因子. 【查看更多】

 

题目列表(包括答案和解析)

人的凝血因子Ⅸ基因缺陷引起的血友病B,是一种严重的遗传疾病,临床上表现为后发性或轻微外伤后出血不止,常由于关节、肌肉的反复出血导致关节畸形而终身残废,或由于内脏或颅内出血而死亡。1991年7月,复旦大学与第二军医大学长海医院合作,从一批志愿接受基因治疗的患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗的临床研究。他们将目的基因导入患者皮肤成纤维细胞,并将细胞回输。经几次回输后,两患者血中凝血因子Ⅸ明显增加,且未见不良反应。1994年8月,该研究的基因治疗方案通过了国家卫生部评审,认为路线可行,同意扩大临床试验。1998年2月,我国宣布上海医学遗传研究所与复旦大学遗传所合作,成功地培育了5头含有用于治疗血友病的人凝血因子IX基因的转基因山羊。其中1996年10月出生的一头转基因山羊已进入泌乳期,经检测其乳汁中含有人凝血因子Ⅸ。

    (l)血友病B的致病基因的变异来源是________。具体地说是在细胞分裂的________期________染色体________时发生了________。

    (2)血友病的特点是________。

    (3)请写出人凝血因子Ⅸ基因在山羊体内的表达过程:________。

    (4)一对正常夫妇生了一个血友病男孩,再生一个血友病男孩的可能性为________。

 

查看答案和解析>>

人的凝血因子Ⅸ基因缺陷引起的血友病B,是一种严重的遗传疾病,临床上表现为后发性或轻微外伤后出血不止,常由于关节、肌肉的反复出血导致关节畸形而终身残废,或由于内脏或颅内出血而死亡。1991年7月,复旦大学与第二军医大学长海医院合作,从一批志愿接受基因治疗的患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗的临床研究。他们将目的基因导入患者皮肤成纤维细胞,并将细胞回输。经几次回输后,两患者血中凝血因子Ⅸ明显增加,且未见不良反应。1994年8月,该研究的基因治疗方案通过了国家卫生部评审,认为路线可行,同意扩大临床试验。1998年2月,我国宣布上海医学遗传研究所与复旦大学遗传所合作,成功地培育了5头含有用于治疗血友病的人凝血因子IX基因的转基因山羊。其中1996年10月出生的一头转基因山羊已进入泌乳期,经检测其乳汁中含有人凝血因子Ⅸ。

    (l)血友病B的致病基因的变异来源是________。具体地说是在细胞分裂的________期________染色体________时发生了________。

    (2)血友病的特点是________。

    (3)请写出人凝血因子Ⅸ基因在山羊体内的表达过程:________。

    (4)一对正常夫妇生了一个血友病男孩,再生一个血友病男孩的可能性为________。

 

查看答案和解析>>


同步练习册答案